한국노바티스는 자사 골수섬유증 치료제 자카비(성분명: 룩소리티닙)가 지난달 21일 식약청으로부터 승인을 받았다고 5일 밝혔다.

자카비는 세계 최초의 골수섬유증 치료제로서 골수증식에 관여하는 JAK 신호 경로를 표적해 작용한다.

국내에서는 중간위험군과 고위험군 골수섬유화증, 일차성 골수섬유화증, 진성적혈구증가증 후 골수섬유화증, 본태성혈소판증가증 후 골수섬유화증 환자의 치료제로 승인 받았다.

골수섬유증은 혈구생성을 조절하는 JAK 신호전달의 이상으로 골수가 굳어지는(섬유화) 질환이다.

또 섬유화 된 골수가 혈구 생성에 오류를 일으켜 비장비대 등의 기타 중증 합병증으로 이어져 생명을 위협한다.

이에 309명의 환자를 대상으로 24주간 실시한 3상 임상연구 결과에서 치료를 받은 환자의 41.9%에서 비장 크기가 임상시험 시작 시점에 비해 35% 이상 감소했다.

한국노바티스 대표이사 에릭 반 오펜스 사장은 "자카비는 골수섬유증으로 고통받는 환자들의 비장비대 등의 증상을 크게 개선시켜 환자들의 삶의 질을 향상시켜 준다"며 "이미 미국과 유럽에서 골수섬유증 치료의 필수의약품으로 지정 된 자카비가 이번 식약청 허가로 국내 골수섬유증 환자에게 혁신적인 치료 옵션을 제공하게 됐다"고 밝혔다.