23일 서울대병원에 따르면 연구팀은 '토파시티닙'과 현재 표준 치료제인 '메토트렉세이트'의 효능과 안전성을 비교하기 위해 전 세계 류마티스 관절염 환자 956명을 대상으로 임상시험을 진행했다.

연구팀은 토파시티닙을 5mg씩 매일 2회 복용하는 군(373명), 토파시티닙을 10mg씩 매일 2회 복용하는 군(397명), 메토트렉세이트를 매주 1회 복용하는 군(186명)으로 나눈 뒤 24개월 동안 임상적 효능과 안전성을 추적 관찰했다.

연구 결과 염증 관절의 개수, 환자가 느끼는 일상생활의 불편 정도, 관절의 변형을 예측하는 관절 엑스선 검사에서의 진행소견 모두에서 토파시티닙이 메토트렉세이트보다 현저하게 우수했다.

특히 치료 6개월 후 증상이 70% 이상 개선된 환자의 경우 토파시티닙 5mg 복용군은 25%, 10mg 복용군은 38%로 메토트렉세이트 복용군 12%보다 높게 나타났다.

류마티스 관절염은 전신의 관절에 염증을 일으켜서 환자를 불구로 만들고 생명을 위협하는 질환으로 국내 인구의 약 1%에 가까운 환자가 고통받고 있다.

이 질환은 세균, 바이러스 등으로부터 우리 몸을 보호하는 면역체계가 오히려 우리 몸을 공격하여 관절 내의 '활막' 조직에 염증을 유발하면서 발생한다.

현재 치료제로는 메토트렉세이트로 대표되는 항류마티스 약제와 염증 물질을 대상으로 하는 생물학적 주사제가 있으나 완치 환자는 소수에 불과하다.

이 같은 이유로 세포 내 염증성 신호전달물질을 차단하는 새로운 약제가 개발되기 시작했다.

신호전달물질은 세포 밖의 외부 자극을 세포 내 단백질들에게 전파하는 역할을 한다.

이를 차단하면 면역체계가 활막 세포에 염증 신호를 보내더라도 활막세포 내 염증 발생을 차단할 수 있다.

토파시티닙은 3세대 약제의 선두주자로서 야누스인산화제 (Janus kinase)라고 하는 신호전달물질을 억제함으로써 다양한 염증세포를 동시에 차단하는 신약이다.

이은봉 교수는 "이번 연구는 앞으로 류마티스 관절염 치료의 패러다임을 근본적으로 변화시킬 것으로 본다"며 "즉 전통적 항류마티스 약제 및 생물학적 제제 이외에 신호전달 억제제란 새로운 약제군이 치료옵션으로 추가되며, 류마티스 관절염의 일차치료제가 무엇이 되어야 할지에 대한 새로운 논의를 불러일으킬 것으로 예상된다"고 전했다.

특히 기존의 생물학적 제제는 주사제여서 이에 따른 불편감과 부작용이 문제가 되었으나, 토파시티닙은 경구 약제이어서 환자들이 손쉽게 복용할 수 있다는 장점을 지니고 있다.

다만 토파시티닙은 다양한 면역세포와 면역매개체를 억제함으로써 류마티스 관절염의 완치를 좀 더 가능하게 하는 한편 면역억제에 따른 이상 반응을 유발할 가능성도 존재해 이에 대한 세심한 모니터링이 필요한 것으로 보고되었다.

한편 이은봉 교수는 류마티스 질환 분야에서 주목할 만한 연구결과를 지속해서 발표해왔다.

이 교수는 이번에 NEJM에 연구결과를 다시 발표함으로써 국내 류마티스 연구 수준을 세계 최정상 수준으로 끌어올렸다.

NEJM[IF(Impact Factor) 인용지수 = 51.658]은 의학 분야에서 가장 많이 인용되는 세계 최고 저널 중의 하나이다.